|
también conocida
como falla hepática aguda grave, es una enfermedad que puede provocar la
muerte en hasta el 40% de los casos si no se realiza un trasplante a
tiempo.
Desarrollo
Los
investigadores probaron una molécula originalmente patentada para cáncer
—desarrollada junto al Instituto Nacional de Tecnología Industrial
(INTI)— que nunca antes había sido aplicada en modelos animales ni
muestras humanas con hepatitis fulminante. Los ensayos preclínicos,
realizados en tres modelos animales y en cultivos de tejido hepático
humano, mostraron una reducción significativa del daño hepático, menor
inflamación, mejora de parámetros bioquímicos y aumento en la
supervivencia en modelos experimentales animales.
En este estudio,
los investigadores accedieron a una molécula originalmente diseñada y
patentada para tratar el cáncer, gracias a una colaboración con el
Instituto Nacional de Tecnología Industrial (INTI). Aunque nunca antes
había sido probada en el contexto de enfermedades hepáticas, su
aplicación en modelos de hepatitis fulminante mostró resultados muy
prometedores. En tres modelos animales distintos y en cultivos de tejido
hepático humano, el tratamiento redujo significativamente el daño en el
hígado, atenuó la inflamación, mejoró los parámetros bioquímicos y
aumentó la supervivencia en los modelos experimentales.
"La
validación de Rac1 como objetivo terapéutico y la aplicación de esta
molécula en modelos animales representa un paso importante hacia terapias
efectivas para una enfermedad con opciones de tratamiento
limitadas", señaló el Dr. Guillermo Mazzolini, Investigador Superior
del CONICET, decano de la Facultad de Ciencias Biomédicas de la
Universidad Austral y director del laboratorio. Además, contamos
con evidencia que respalda el potencial terapéutico de 1D-142 en el
contexto de la falla aguda sobre crónica o ACLF (por acute on chronic
liver failure en inglés), un síndrome que afecta a pacientes con cirrosis
y que se caracteriza por una descompensación hepática aguda acompañada de
una o más fallas de otros órganos. Esta condición se asocia a una elevada
mortalidad a corto plazo y presenta una incidencia considerablemente
alta, dado que aproximadamente un tercio de los pacientes hospitalizados
con cirrosis desarrollan ACLF como complicación.
La investigación
fue realizada en el marco de la tesis doctoral de Bárbara Bueloni,
becaria del IIMT, bajo la dirección de los doctores Guillermo Mazzolini y
Juan Miguel Bayo Fina, en el Laboratorio de Hepatología Experimental y
Terapia Génica. El estudio contó con la participación de Esteban Fiore,
el aporte del equipo de investigación, y la colaboración de la Dra.
Julieta Comin (INTI), quien intervino en las etapas iniciales del
desarrollo de la molécula evaluada.
Innovación desde
un ecosistema científico-empresarial
Este avance se
enmarca dentro de una estrategia institucional más amplia. La Universidad
Austral, en alianza con el CONICET, impulsa activamente el desarrollo de
nuevas tecnologías en ciencias biomédicas con proyección clínica, con
especial foco en áreas estratégicas como la hepatología, la terapia
génica y la medicina de precisión. Este desarrollo se gestó en un
ecosistema de investigación que promueve la articulación entre ciencia
básica, instituciones públicas y actores del sector privado. En este marco,
la empresa biotecnológica Spectrum —vinculada al laboratorio y centrada
en terapias innovadoras para enfermedades hepáticas— participa como socio
estratégico en el desarrollo de esta tecnología, junto a la Universidad y
el CONICET.
La tecnología ya
cuenta con una patente internacional (PCT) en trámite, y se proyecta como
una plataforma terapéutica para múltiples formas de falla hepática,
incluyendo la hepatitis fulminante y la insuficiencia hepática aguda
sobre crónica.
Las enfermedades
hepáticas representan un problema de salud pública global, y se estima
que en conjunto las enfermedades hepáticas agudas y crónicas ocasionan
cerca de 2 millones de muertes por año, cerca del 4% de todas las
muertes.
¿Qué se probó y
qué significa?
El tratamiento
fue probado en tres modelos animales distintos de hepatitis fulminante y
en tejido hepático humano ex vivo. En todos los casos, los resultados
fueron consistentes y significativos:
- Se logró una reducción de entre
el 40% y el 60% de los niveles de ALT y AST, enzimas hepáticas que
indican daño en el hígado.
- Se observó menor acumulación de
radicales libres (ROS), menor infiltración de células inflamatorias
y menor expresión de citoquinas proinflamatorias.
- En cultivos de tejido humano
con falla hepática, el tratamiento disminuyó la necrosis y reguló
favorablemente el perfil inmunológico.
- En muestras de hígado sano, no
se detectaron signos de toxicidad, lo cual sugiere un perfil de
seguridad alentador.
En términos
simples, esto significa que el tratamiento redujo casi a la mitad los
indicadores de daño hepático en sangre, lo que sugiere que los hígados
tratados sufrieron considerablemente menos que aquellos que no recibieron
la molécula.
De la hipótesis
al tejido humano: un camino hacia la clínica
El avance no se
limita a modelos animales. Los investigadores utilizaron también
explantes de hígado humano provenientes de pacientes con falla hepática,
tratados con la molécula en condiciones de laboratorio. Esta estrategia
acerca el descubrimiento a la realidad clínica, ya que permite observar
los efectos directamente en tejido humano afectado por la enfermedad.
Una universidad
que impulsa ciencia y tecnología con impacto social
Este caso
refuerza la posición de la Universidad Austral como nodo estratégico en
el desarrollo de nuevas tecnologías para la salud, dentro de un modelo
que articula formación académica, investigación científica y
transferencia al sector productivo.
"Buscamos
posicionarnos en el desarrollo de tecnologías que generen soluciones
concretas para problemas reales en salud. Este trabajo es un claro
ejemplo de cómo la investigación traslacional puede conducir a
innovaciones con impacto social y sanitario", agregó Mazzolini.
La iniciativa
forma parte del crecimiento sostenido de la Facultad de Ciencias
Biomédicas y del Instituto de Investigaciones en Medicina Traslacional
(IIMT) como referentes en investigación aplicada, con el foco puesto en
generar conocimiento que pueda transformarse en terapias y productos
concretos al servicio de la sociedad.
Escucha Mundo Norte, todos los martes de 17 a 19 en Radio Simphony 91.3 o miranos via streaming. Román Reynoso 2025
Portal de Noticias MundoNorte Instagram: @mundonorte
|
